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Aug 07, 2023

La FDA dà il via libera a Mircera per la malattia renale cronica

by Ian Ingram, Deputy Managing

di Ian Ingram, vice caporedattore, MedPage Today, 7 giugno 2018

Questo articolo è una collaborazione tra MedPage Today e:

WASHINGTON – Giovedì la FDA ha approvato il metossipolietilenglicole-epoetina beta (Mircera), un agente stimolante l’eritropoietina (ESA), per il trattamento di bambini e adolescenti in emodialisi che stanno passando da un altro ESA dopo la stabilizzazione dell’emoglobina.

Lo studio multicentrico in aperto che ha portato all'approvazione ha incluso 64 pazienti con malattia renale cronica (IRC) di età compresa tra 5 e 17 anni. Tutti i pazienti erano in emodialisi all'ingresso nello studio e avevano livelli di emoglobina (Hb) stabili dopo un precedente trattamento con ESA e epoetina alfa. /beta o darbepoetina alfa e sono stati trattati con metossipolietilenglicole-epoetina beta per via endovenosa ogni 4 settimane per 20 settimane.

Il farmaco è stato somministrato ogni 4 settimane in base alla dose settimanale totale della precedente terapia con ESA al momento della conversione. Sono stati consentiti aggiustamenti della dose per mantenere i livelli target di Hb.

Dei 48 pazienti che hanno ricevuto il farmaco alla dose raccomandata, nove pazienti si sono ritirati per il trapianto di rene, un paziente è deceduto, un paziente ha rifiutato il trattamento e due si sono ritirati per motivi amministrativi (uno dei quali era già entrato nella parte di valutazione dello studio). Dei 36 pazienti valutabili, la variazione media della concentrazione di Hb rispetto al basale è stata di -0,15 g/dL (IC al 95% da -0,49 a 0,2).

La sicurezza nei pazienti pediatrici è stata coerente con gli studi precedenti condotti su popolazioni adulte. Gli eventi avversi comuni (EA) includono variazioni della pressione sanguigna, costipazione, tosse, diarrea, mal di testa, reazioni nel sito di iniezione, dolori muscolari o spasmi, nausea, dolore alla schiena o alle estremità, naso chiuso, mal di gola, infezioni del tratto urinario e vomito.

Gli eventi avversi gravi comprendono l’aumento del rischio di morte, infarto miocardico, ictus, tromboembolia venosa, trombosi dell’accesso vascolare e progressione o recidiva del tumore.

Mircera non è indicato né raccomandato per il trattamento di pazienti affetti da cancro con anemia correlata alla chemioterapia. Le informazioni complete sulla prescrizione e sulla sicurezza sono disponibili presso la FDA.