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Jul 30, 2023

Sviluppato in Australia un nuovo trattamento per i tumori infantili aggressivi

Dr_Microbe/iStock By subscribing, you agree to our Terms of Use and Policies

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Gli scienziati del Children's Cancer Institute (CCI) e dell'UNSW Sydney hanno trovato un modo per far sì che i farmaci terapeutici agiscano selettivamente sulle cellule tumorali nel corpo, portando a opzioni terapeutiche più sicure ed efficaci per i bambini con tumori del sangue aggressivi.

È quanto si legge in un comunicato stampa diffuso giovedì dall'istituzione.

"Trovare un modo per far sì che i farmaci terapeutici agiscano in modo più selettivo sulle cellule tumorali è la chiave per migliorare il successo del trattamento riducendo al tempo stesso la tossicità nei bambini trattati per leucemia ad alto rischio", ha affermato la ricercatrice capo, la professoressa Maria Kavallaris AM, dell'UNSW Medicine & Health e CCI.

"Prendendo di mira specificamente le cellule leucemiche, possiamo rendere il trattamento più efficace e molto più sicuro da usare nei bambini."

I ricercatori coinvolti nel lavoro elogiano la flessibilità del nuovo approccio.

"Ciò che è particolarmente utile in questo nuovo approccio è la sua flessibilità", ha affermato il primo autore dello studio, il dottor Ernest Moles, dell'UNSW Medicine & Health e CCI.

"Possiamo utilizzare questo sistema per colpire qualsiasi tipo di leucemia, compresi i sottotipi ad alto rischio che uccidono ogni anno i bambini australiani. Invece di dover progettare ogni volta una terapia completamente nuova, tutto ciò che dobbiamo fare è cambiare il ponte anticorpale e possiamo indirizzare lo stesso farmaco al cancro del sangue di qualsiasi bambino.

"Inoltre, questo approccio potrebbe permetterci di contrastare la resistenza ai farmaci in un singolo paziente. Se le cellule tumorali di un bambino cercano di eludere la chemioterapia alterando la loro superficie cellulare, possiamo modificare il sistema di somministrazione mirata del farmaco in modo che sia in grado di riconoscerlo cellula tumorale alterata. Non ci sarà via di fuga facile."

Soprattutto, si è scoperto che il nuovo trattamento funziona bene non solo nelle cellule leucemiche coltivate in laboratorio, ma anche in modelli viventi di malattie, portando gli scienziati ad avere grandi speranze per l'approccio.

"In futuro, potrebbe darsi che ogni bambino con diagnosi di leucemia possa ricevere un trattamento mirato al suo sottotipo specifico, sulla base dell'analisi di un campione di sangue", ha affermato Kavallaris nella dichiarazione.

"Crediamo che il targeting controllato dei nanoterapeutici rappresenti una vera pietra miliare nel trattamento dei tumori infantili, e siamo molto ottimisti su dove ciò potrebbe portare."

Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.

Estratto dello studio:

La leucemia infantile ad alto rischio ha una prognosi sfavorevole a causa del fallimento del trattamento e degli effetti collaterali tossici della terapia. L’incapsulamento del farmaco in nanovettori liposomiali ha dimostrato il successo clinico nel migliorare la biodistribuzione e la tollerabilità della chemioterapia. Tuttavia, i miglioramenti nell’efficacia dei farmaci sono stati limitati a causa della mancanza di selettività delle formulazioni liposomiali per le cellule tumorali. Qui, riportiamo la generazione di anticorpi bispecifici (BsAbs) con doppio legame a un recettore cellulare leucemico, come CD19, CD20, CD22 o CD38, e metossipolietilenglicole (PEG) per la somministrazione mirata di farmaci liposomiali PEGilati alla leucemia cellule. Questo sistema di targeting dei liposomi segue un principio di "mix-and-match" in cui gli BsAbs sono stati selezionati sui recettori specifici espressi sulle cellule leucemiche. Gli anticorpi BsAb hanno migliorato il targeting e l'attività citotossica di una formulazione liposomiale PEGilata di doxorubicina (Caelyx) clinicamente approvata e a bassa tossicità verso linee cellulari di leucemia e campioni derivati ​​da pazienti che sono immunofenotipicamente eterogenei e rappresentativi di sottotipi ad alto rischio di leucemia infantile. I miglioramenti assistiti da BsAb nel targeting delle cellule leucemiche e nella potenza citotossica di Caelyx erano correlati all'espressione del recettore e erano minimamente dannosi in vitro e in vivo verso l'espansione e la funzionalità delle normali cellule mononucleari del sangue periferico e dei progenitori ematopoietici. La somministrazione mirata di Caelyx utilizzando BsAbs ha migliorato ulteriormente la soppressione della leucemia riducendo al contempo l'accumulo di farmaco nel cuore e nei reni e prolungando la sopravvivenza globale in modelli di xenotrapianto derivati ​​da pazienti di leucemia infantile ad alto rischio. La nostra metodologia che utilizza BsAbs rappresenta quindi un'interessante piattaforma di targeting per potenziare l'efficacia terapeutica e la sicurezza dei farmaci liposomiali per un migliore trattamento della leucemia ad alto rischio.